Terapia génica para enfermedad de Niemman-Pick se muestra segura en animales

Ciencia
Publicado el 21/08/2019 a las 18h58

MADRID |

La enfermedad de Niemman-Pick tipo A afecta a bebés, impidiendo su desarrollo neurológico. Frente a ella, una nueva terapia génica se ha mostrado segura en macacos y con efectos terapéuticos en ratones.

El estudio que publica hoy Science Traslational Medicine ha sido realizado por investigadores de centros como la Universidad de California (EEUU), el Centro de biología molecular Servero Ochoa y la Unidad de Investigación en Moléculas bioactivas, ambos españoles.

La nueva terapia génica usada en un modelo de ratón con la enfermedad "previno el deterioro motor y de la memoria y aumentó la supervivencia del animal", señala en un comunicado Krystof Bankiewicz, que en el momento de estudio trabajaba en la Universidad del California en San Francisco.

Los investigadores lograron además un nuevo método de administración de la terapia que se ha revelado seguro en macacos y que impacta en el cerebro de manera menos invasiva, pero "muy eficaz a la hora de llegar a todas sus zonas", señala a Efe Dolores Ledesma del Centro de biología molecular Severo Ochoa.

La Niemman-Pick tipo A es una enfermedad rara -una persona cada 120 000- que muestra los primeros síntomas a los cuatro o cinco meses de vida, impidiendo el desarrollo neurológico del bebé y que acaba causando la muerte prematura.

Se trata de una enfermedad genética que provoca la degradación de un lípido, la esfingomielina, que se acumula en el cerebro, el hígado y el bazo. La terapia génica, que hace años se experimenta en animales, consiste en usar como vector a un virus, del que se eliminan los genes propios que pueden causar enfermedad, pero que conserva su propiedad de meterse en las células, para hacer llegar a estas el gen correcto.

Ledesma señala que han logrado administrar la terapia en una zona de la nuca llamada cisterna magna para que penetre a través del líquido cefalorraquideo en el cerebro de una manera más extensa y menos invasiva. Hasta ahora, la administración, siempre en animales se hacía con una inyección directamente en el cerebro, una técnica muy invasiva y complicada que además puede provocar fenómenos inflamatorios locales.

Esta técnica se ha probado en macacos en la Universidad de California, señala la científica española que hizo hincapié en la necesidad de encontrar formas de administración poco invasivas, pues si un día logra aplicarse en humanos será especialmente en niños.

Ledesma recuerda además que se trata de una enfermedad rara y por lo tanto con poca visibilidad, por lo que destaca la labor que hacen en favor de la investigación las propias asociaciones de familias con pacientes que la sufren y ha citado a la estadounidense Wylder Nation Foundation.

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