Células troncales atenúan síntomas de distrofia muscular
Células troncales de pacientes aquejados de distrofia muscular atenuaron síntomas de la enfermedad en ratones, al ser alteradas genéticamente, señaló un estudio, ofreciendo
esperanzas de que podría tratarse a pacientes con tejido de sus propios organismos.
Los ratones mostraron un fortalecimiento de los músculos y corrieron más tiempo en una rueda de andar que ratones enfermos que no recibieron el tratamiento.
Otros tratamientos experimentales para la distrofia muscular también produjeron alentadores resultados en animales de laboratorio, pero los expertos dijeron que el nuevo estudio muestra promesas de éxito en relación a un enfoque muy diferente.
El trabajo se concentró en la distrofia muscular de Duchenne. Se trata de un trastorno genético que aparece en alrededor de uno de cada 3.500 varones al nacer. En Estados Unidos se considera la forma más grave y más común de distrofia muscular entre los infantes.
Los niños aquejados de ese tipo de distrofia pierden casi totalmente su capacidad de caminar entre los 7 y los 12 años de edad. Suelen morir en la veintena debido a debilidad en su corazón y en los músculos de sus pulmones. No existe cura alguna para el mal.
La idea de tratar a personas con sus propias células tiene un elemento de gran atracción, pues no se registra el rechazo de las células, como ocurriría con tejidos extraños.
El nuevo estudio usó células troncales tomadas del músculo de pacientes con Duchenne. Esas células "adultas" difieren de las células troncales embriónicas, cuyo uso ha causado gran controversia pues los científicos deben destruir embriones para recolectarlas.
La investigación fue publicada en el número de diciembre de la publicación especializada Cell Stem Cell (correcto) por científicos de la universidad de Milán en Italia y en otras partes. Fueron utilizados ratones que tenían una versión de la distrofia muscular de Duchenne y cuyos sistemas inmunológicos no rechazan tejido extraño.
El síndrome de Duchenne es causado por un gen que al mutar impide a las células producir una proteína crucial. Los investigadores insertaron ADN en las células para que "ignoraran" la mutación. Como resultado, lograron producir una versión reducida de la proteína que funciona como la real.
Ese enfoque podría ser usado ahora para experimentos con seres humanos, señalaron los investigadores.